La FDA plantea un nuevo mecanismo para aprobar terapias personalizadas en enfermedades raras, incluyendo edición genética, con mayor flexibilidad regulatoria.
Funcionarios federales de salud presentaron un borrador que busca acelerar el acceso a terapias personalizadas para pacientes con enfermedades raras y genéticas. La propuesta crearía un mecanismo que permitiría autorizar tratamientos probados en muy pocos pacientes, una realidad frecuente cuando las afecciones afectan a grupos extremadamente reducidos.
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El comisionado Marty Makary afirmó que la agencia quiere eliminar barreras y ejercer mayor flexibilidad para fomentar avances científicos. Según explicó, el objetivo es facilitar opciones terapéuticas a personas que hoy no cuentan con alternativas efectivas.
Durante décadas, la FDA exigió al menos dos ensayos clínicos amplios para aprobar medicamentos. Ese estándar resulta difícil de cumplir en enfermedades que afectan a un puñado de pacientes en todo el mundo. El nuevo enfoque, denominado “mecanismo plausible”, permitiría evaluar tratamientos cuando exista base científica sólida que demuestre que la terapia actúa sobre la causa genética o celular del trastorno.
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La agencia abrirá un periodo de 60 días para recibir comentarios antes de definir la guía final. Funcionarios aclararon que la propuesta no constituye todavía una norma formal, sino una orientación preliminar.
El anuncio menciona avances como la tecnología CRISPR, que ya permitió a equipos médicos diseñar terapias específicas para corregir defectos genéticos individuales. Investigadores académicos han demostrado que pueden adaptar tratamientos a mutaciones concretas, algo impensable hace una década.
Hasta ahora, la FDA autorizaba medicamentos experimentales bajo programas de uso compasivo, pero prohibía su comercialización. Con la nueva vía, las compañías podrían obtener autorización estandarizada y vender estas terapias, siempre que cumplan criterios científicos claros.
Pacientes y defensores celebran el paso como una oportunidad histórica. Para miles de familias que enfrentan diagnósticos poco frecuentes, la propuesta abre una puerta que durante años permaneció cerrada.
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