Once niños con sordera congénita recuperaron la audición gracias a una terapia génica pionera probada en España, que repara el gen OTOF mediante una sola inyección.
Un tratamiento experimental desarrollado por la farmacéutica Regeneron y probado en España logró que once niños con sordera congénita recuperaran parcial o totalmente la audición. La terapia, llamada DB-OTO, repara el gen OTOF, responsable de la transmisión del sonido al cerebro.
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El ensayo incluyó a 12 pacientes de entre 10 meses y 16 años, varios tratados en hospitales españoles. En tres de ellos, la audición se normalizó completamente: pasaron de no percibir ruidos de 90 decibelios a reconocer susurros de menos de 25.
La terapia consiste en una única inyección en la cóclea con virus desactivados que transportan una copia sana del gen dañado. En pocas semanas, los niños comenzaron a oír y algunos pudieron identificar palabras por primera vez. “Los resultados son impresionantes y marcan un hito en la terapia génica aplicada a la pérdida auditiva”, señaló Paula Río, presidenta de la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular.
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El avance se sustenta en dos décadas de investigación genética liderada por Ignacio del Castillo, del Hospital Ramón y Cajal de Madrid, quien identificó mutaciones frecuentes del gen OTOF. La terapia ha generado esperanza entre médicos y familias, pues podría eliminar la necesidad de implantes cocleares y ofrecer una solución permanente si se aplica a tiempo. Los resultados, publicados en The New England Journal of Medicine, confirman que esta técnica podría abrir una nueva era en el tratamiento de la sordera genética, un paso más hacia curas definitivas para enfermedades hereditarias.
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